Við getum nú endurprogramað líkama okkar
FDA hefur samþykkt meðferð í meðferð með gerviefni í fyrsta sinn - söguleg hreyfing í annálum læknisins. Hin nýja meðferð - Kymriah (tisagenlecleucel) -notar breytt T-frumur til að berjast gegn hvítblæði.
Samþykki Kymriah þjónar til að fá samþykki fyrir annars konar genameðferð sem mun berjast gegn krabbameini og öðrum alvarlegum sjúkdómum með því að nota skáldsögu og spennandi nálgun: endurgerð líkamann með gerviefni.
Frumueyðandi genameðferð
Gervigreindur sem byggir á frumum vísar til þess að kynna nýtt erfðafræðilegt efni í tiltekna frumuþýðingu og síðan endurleiða þessar breyttu frumur í líkamann. Einu sinni í líkamanum geta þessi nýir frumur myndað prótein sem hjálpa til við að berjast gegn krabbameini eða öðrum alvarlegum sjúkdómum.
Kymriah felur í sér kynningu á erfðabreyttum T-frumum-tegund eitilfrumna, eða hvítra blóðkorna í líkamann. Þessar breyttu T-frumur þekkja og ráðast á hvítblæðisfrumur.
Gentameðferð er æskilegra fyrir krabbameinslyfjameðferð vegna þess að genameðferðir eru minna eitruð. Efnafræðileg meðferð hefur áhrif á allan líkamann og veldur líkamlegum völdum aukaverkunum. Með erfðatækni sem byggir á frumum eru re-engineered frumur innrennsli á staðnum og berjast gegn æxlum sérstaklega.
Auk þess að vera mynd af genameðferð, er Kymriah einnig ónæmislyf. Ónæmismeðferð nýtir kraft ónæmiskerfisins til að meðhöndla sjúkdóma.
Kymriah útskýrðir
Í tæknilegum skilmálum er Novymis Kymriah tilraunagreining með kimískum mótefnumviðtaka (CAR) T-frumum sem notuð eru til að meðhöndla endurtekið eða eldföstum (þ.e. þol gegn meðferð) bráð eitilfrumuhvítblæði af B-frumu.
Kymriah er sérsniðið form ónæmismeðferðar þar sem eigin T-frumur sjúklings eru fyrst safnaðir og síðan sendar í framleiðslustöð.
T-frumurnar eru safnar með aðferð sem kallast leukapharesis.
Í framleiðslustöðinni eru þessar T-frumur breyttir til að innihalda gen sem kóðar fyrir CAR tjáningu. Þessar breyttu frumur eru síðan gefnir aftur inn í sjúklinginn. Einu sinni í líkamanum, miða CARs við tiltekna mótefnavaka sem kallast CD19 sem er staðsett á yfirborði hvítblæðisfrumna og drepið þessar krabbameinsfrumur. Einu sinni í blóði, vaxa þessi breytta T-frumur og auka til að eyða krabbameini innan tveggja eða þriggja vikna.
Sérfræðingar hjá FDA byggðu á samþykki þeirra fyrir Kymriah í einum handlegg í klínískri prófun í II. Stigi þar sem 63 börn, unglingar og ungir fullorðnir með endurtekin eða eldföst B-frumu bráð eitilfrumuhvítblæði fengu einn skammt af meðferðinni. Af þessum þátttakendum var 83 prósent í eftirgjöf eftir þrjá mánuði. Enn fremur var 75 prósent án sjúkdóms eftir sex mánuði. Mikilvægt var að Kymriah var veitt forgangsröðun og byltunarmeðferð tilnefningar FDA.
Bráð eitilfrumuhvítblæði er krabbamein í beinmerg og blóði. Það veldur líkamanum að gera óeðlilegar eitilfrumur. Þessar óeðlilegar blóðfrumur flýja fljótt út heilbrigðum blóðkornum í beinmerg. Við þurfum blóðfrumur okkar til að lifa af.
Þegar fjöldi eðlilegra blóðkorna minnkar verulega getur dauðinn komið fram.
Þótt eldri fullorðnir geta þróað ALL, er það fyrst og fremst sjúkdómur barna. Um 90 prósent barna með ALL fara í eftirgjöf eftir meðferð. Kymriah er samþykkt til notkunar hjá sjúklingum yngri en 25 ára og hafa annaðhvort krabbamein sem hefur komið fram eða krabbamein sem er ónæmur fyrir meðferð.
Áhyggjur af Kymriah
Einn varðandi neikvæð aukaverkun hvers kyns einstofna mótefnameðferðar er cýtókín losunarheilkenni, innrennslisviðbrögð sem einnig kallast cýtókín stormur. Cytokín eru litlir prótein sem eru sýndar af frumum og hafa áhrif á aðra frumur.
Hjá flestum sjúklingum eru einkenni cýtókíns losunarheilamáls vægar eða í meðallagi og geta hæglega meðhöndlað. Þessar einkenni eru ma:
- lágur blóðþrýstingur
- þreyta
- hraðtaktur
- höfuðverkur
- hiti
- ógleði
- kuldahrollur
- útbrot
- klóra hálsi
- öndunarerfiðleikar
Hins vegar eru sjúklingar með blóðkrabbamein eins og ALL-í meiri hættu á að fá alvarlega cýtókín storm með lífshættulegum einkennum. Af þessum sökum þarf innrennsli að eiga sér stað á háum miðstöðvum með sérfræðingum sem eru þjálfaðir til að meðhöndla alvarlegar fylgikvillar eins og cýtókín stormur.
Að lokum er gert ráð fyrir að Kymriah kosti um 500.000 dollara. Engu að síður er meðferð með Kymriah enn ódýrari en beinmerg ígræðslu, sem er almennt notað við meðferð hvítblæði.
Orð frá
Eldföstum eða recapsing ALL er dauðans sjúkdómur. Samþykki Kymriah veitir von um nokkur hundruð ungmenni í Bandaríkjunum sem hafa enga meðferðarmöguleika eftir. Það hefur reynst árangursríkt í klínískum rannsóknum. Hins vegar voru klínískar rannsóknir takmarkaðar á lengd, og enn er hægt að sjá hvort Kymriah getur valdið því að ævilangt sé að ræða.
Í samráði er samþykki FDA um gerð genameðferðar í fyrsta skipti í nýjum aldurshópi: aldur þar sem við getum endurskapað frumur okkar til að berjast gegn krabbameini og öðrum banvænum sjúkdómum.
> Heimildir:
> Breslin S. Cýtokín losunarheilkenni: Yfirlit og hjúkrunaráhrif. Klínísk Journal of Oncology Nursing. 2007; 11: 37-42.
> Colwell J. Panel OKS CAR T meðferð við blóðþurrð. Krabbameinsskynjun. 27. júlí 2017.
> Fréttatilkynning frá FDA. FDA samþykki færir fyrstu genameðferð til Bandaríkjanna. 30. ágúst 2017.
> Hár KA. Gen meðferð í klínískum læknisfræði. Í: Kasper D, Fauci A, Hauser S, Longo D, Jameson J, Loscalzo J. eds. Principles of Internal Medicine Harrison, 19e New York, NY: McGraw-Hill; 2014.
> Klepin HD, Powell BL. Hvítfrumusjúkdómar. Í: Halter JB, Ouslander JG, Studenski S, High KP, Asthana S, Supiano MA, Ritchie C. eds. Hazzard's Gerðarlækning og Gerontology, 7e New York, NY: McGraw-Hill.