Hvað þýðir "veruleg" meina? Í klínískri rannsókn á öryggi og skilvirkni lyfsins er sú staðreynd að gögnin sem eru til staðar (upplýsingar) séu "tölfræðilega marktæk" er vísindaleg leið til að segja að niðurstaðan hafi ólíklega átt sér stað við tilviljun. Þess vegna er niðurstaðan líkleg vegna áhrifa lyfsins sem var rannsökuð.
Skilningur P-gildi
Auðvitað er að koma til þeirrar niðurstöðu ekki eins einfalt og það hljómar.
Vísindamenn nota venjulega vel þekkt og áreiðanleg tölfræðileg aðferð til að meta og meta niðurstöður úr námi til náms. Það er kallað "p-gildi" og það mælir líkurnar á því að niðurstöður rannsóknarinnar hafi orðið fyrir tilviljun.
P-gildi gefur hlutfall af þeirri líkur, byggt á tölfræðilegum prófum rannsóknarinnar. Svo, ef p-gildi er 0,01, er 1% líkur á að niðurstaðan hafi verið vegna líkunnar og 99% líkur á því að það væri ekki í staðinn vegna þess að lyfið hefur áhrif.
Algengasti niðurskurðurinn fyrir p-gildi er 0,05 - það er, ef p-gildi er 0,06, telst það ekki tölfræðilega marktækur. Á hinn bóginn, ef p-gildi er 0,04, þá er niðurstaðan tölfræðilega marktæk.
Hvað er "Null Hypothesis"?
Þú gætir kannað að orðið "null" tengist "núll". Í þessari tegund af tölfræðilegum mælingum byrjar vísindamenn að gera ráð fyrir því að núll munur sé á milli, til dæmis nýtt lyf og eldri.
Þetta kann að virðast skrýtið þar sem þeir vilja finna út hvort nýjan er betri en eldri. En það virkar. Hér er hvernig:
Segjum að rannsókn sé örugglega hönnuð til að sjá hvort nýtt lyf sé betra en eldra. Núlltilgátan er sett fram sem: "Það er engin munur á áhrifum (sjúklingur niðurstaða) á milli nýrra lyfja X og eldri lyfja Y." P-gildi 0,04 þýðir þá: Byggt á rannsóknargögnunum er 4% líkur á að enginn munur sé á milli lyfjanna tveggja.
Auðvitað þýðir það að það er 96% líkur á að það sé munur á þeim.
Hvað þýðir "marktæk"? Dæmi um raunveruleikann
Til að nota raunverulegt dæmi, skulum líta á REGARD rannsóknina á fólki með MS (MS). Þessi rannsókn samanburði lyfið Copaxone til Rebif .
Eitt niðurstaða (niðurstaða) rannsakað var sá tími sem fór fram áður en sjúklingar höfðu fengið MS afturfall eftir 96 vikna meðferð. (Rannsóknartíminn fyrir þetta er "tími til að byrja aftur".) P-gildi fyrir þennan mun var p = 0,64, sem þýðir að vegna þess að p-gildi var hærra en 0,05, var enginn tölfræðilega marktækur munur á milli tímanna þar til Fyrsta afturfall hjá sjúklingum á annað hvort lyf. Tilgreint á annan hátt, það var 64% líkur á því að enginn tölfræðilega marktækur munur væri.
Hins vegar var annar rannsókn sem rannsakað var fjöldi virkra skemmda sem sáust á MRI skimun þeirra tveggja hópa. Það kom í ljós að rannsóknarþátttakendur meðhöndlaðir með Rebif höfðu að meðaltali 0,24 MS skemmdir á hverja grannskoðun, en þeir sem tóku Copaxone höfðu að meðaltali 0,41 skemmdir á hverja grannskoðun. Í þessu tilviki, p = 0,0002, sem þýðir að þetta var tölfræðilega marktækur niðurstaða.
Hvað þýðir "marktæk" til einstakra sjúklinga og lækna þeirra?
Það er mikilvægt að hafa í huga að "tölfræðilega marktækur" þýðir ekki endilega að eitthvað sé klínískt marktækur eða þroskandi fyrir einstaklinga.
Til dæmis er munurinn á fjölda virkra MS sársauka í rannsókninni sem rædd er hér að ofan lítill, jafnvel þótt það sé tölfræðilega marktækur. Svo er það líklega ekki helsta ástæðan sem læknir velur einn af lyfjunum yfir hinn. Læknirinn gæti gefið öðrum þáttum meiri þyngd í meðferðarákvörðuninni. Til dæmis, aukaverkanir lyfsins, kostnað og innspýtingartíðni.
Atriði sem þarf að hafa í huga þegar horft er á klínísk rannsóknarniðurstöður
Eins og þú gætir grunar, eru margar fleiri þættir (til dæmis, hversu margir þátttakendur eru rannsakaðir eða hvernig niðurstöðurnar eru mældar) sem geta haft áhrif á lokaprófunar niðurstöður klínískra rannsókna.
Engu að síður, að vita hvað p-gildi þýðir er mikil kostur fyrir að skilja hvað upplýsingarnar úr klínískri rannsókn þýðir fyrir vísindamenn, lækna og sjúklinga.
Lesið að minnsta kosti abstrakt (stutt samantekt) námsins. Það getur veitt nánari upplýsingar um lyf en hægt er að fá úr einni línu í markaðsleyfi eða bæklingi fyrirsögn.
Heimild:
Mikol DD, Barkhof F, Chang P, Coyle PK, Jeffery DR, Schwid SR, Stubinski B, Uitdehaag BM; VARÐA rannsóknarsamstæðu. Samanburður á interferóni beta-1a undir húð með glatiramer asetati hjá sjúklingum með endurtekna MS sjúkdóm (REbif vs Glatiramer Acetate in Relapsing MS sjúkdóm [REGARD] rannsókn): fjölsýnd, slembiraðað, samhliða, opin rannsókn. Lancet Neurol. 2008 okt; 7 (10): 903-914.