Jakafi táknar hugmyndafræði framfarir í lyfjafræði.
Við lifum í dásamlegum tímum þar sem við skiljum ekki aðeins betur sjúkdómsins en einnig hvernig á að miða að þessum aðferðum við nýlega uppgötvað lyf. Til dæmis varð Jakafi (ruxolitinib) fyrsta FDA-samþykkt lyfið til að meðhöndla fjölcythemíð vera , og það virkar með því að hindra ensím Janus Associated Kinase 1 (JAK-1) og Janus Associated Kinase 2 (JAK-2).
Samhliða öðrum frumubreytingum fara þessi ensím haywire hjá fólki með fjölcycythemia vera.
Hvað er fjölsýruhækkun?
Polycythemia vera er sjaldgæfar blóðsjúkdómar. Það er skaðleg sjúkdómur sem venjulega kynnir síðar í lífinu (fólk á 60. öldinni) og veldur því að segamyndun (hugsanlegur heilablóðfall) sé í þriðjungi allra þeirra sem hafa áhrif á það. Eins og við vitum öll, heilablóðfall getur verið banvænn þannig að greining á PV er nokkuð alvarleg.
Sagan um hvernig PV vinnur hefst í beinmerg. Beinmerg okkar ber ábyrgð á því að gera blóðfrumur okkar. Mismunandi gerðir blóðfrumna í líkama okkar hafa mismunandi hlutverk. Rauðar blóðfrumur skila súrefni í vefjum okkar og líffæri, hvít blóðkorn hjálpa til við að berjast gegn sýkingu og blóðflagna hætta blæðingu. Hjá fólki með PV er stökkbreyting í fjölhlutfallum blóðmyndandi frumum sem leiðir til umfram framleiðslu rauðra blóðkorna, hvítra blóðkorna og blóðflagna. Með öðrum orðum, í frumu, eru frumnafrumur, sem greina frá í rauðum blóðkornum, hvítum blóðkornum og blóðflagum, kastað í overdrive.
Of mikið af neinu er ekki gott og í tilfelli af PV, of margir blóðfrumur geta muck upp æðum okkar sem veldur alls kyns klínískum vandamálum þ.mt eftirfarandi:
- höfuðverkur
- veikleiki
- kláði (kláði sem kynnir klassískt eftir heitum sturtu eða bað)
- sundl
- svitamyndun
- segamyndun eða blóðstorknun (blóðtappa getur stíflað slagæðar og valdið heilablóðfalli, hjartaáfalli og lungnasegareki eða stífluæðum eins og gáttarvef sem veitir lifrin og veldur því lifrarskemmdum.)
- blæðing (of mörg blóðfrumur, þar af eru mörg af göllum blóðflögum, geta valdið blæðingu)
- Meltingarfæri (milta, sem dregur dauða rauð blóðkorn, bólgur vegna aukinnar fjölda blóðfrumna í PV.)
- Blóðflagnafæð (Sársauki og hiti í tölustöfum stafar af of mörgum blóðflögum sem koma í veg fyrir blóðflæði í fingrum og tærnar sem geta leitt til dauða og blóðflagna.)
PV getur einnig flækjað öðrum sjúkdómum eins og kransæðasjúkdómum og lungnaháþrýstingi bæði vegna aukinnar fjölda blóðfrumna blóðrásar blóðrásar og ofvöxtur sléttrar vöðvans eða yfirvöxt sem dregur enn frekar úr blóðflæði. (Slétt vöðva myndar veggi æðar okkar og aukin fjöldi blóðfrumna losar líklega fleiri vaxtarþætti sem valda sléttum vöðva til að þykkna.)
Minnihluti fólks með PV heldur áfram að þróa mergbólgu (þar sem beinmergurinn er eytt eða "slitinn" og fyllt með aðgerðalausum og fílulíum fibroblastum sem leiða til blóðleysi) og að lokum jafnvel bráða hvítblæði. Hafðu í huga að PV er oft nefnt myeloproliferative æxli eða krabbamein vegna þess að eins og aðrar krabbamein leiðir það til sjúklegrar aukningar á fjölda frumna. Því miður, í sumum fólki með PV, táknar hvítblæði endalínan á samfellu krabbameins.
Jakafi: Lyf sem berjast gegn fjölsýruhækkun
Fólk í plethoric áfanga PV eða fasa einkennist af aukinni fjölda blóðkorna er meðhöndlaðir með lömunaraðgerðir sem draga úr einkennum og bæta lífsgæði. Mest þekktur meðal þessara meðferða er líklega blöðrubólga eða blæðing til að draga úr fjölda blóðfrumna.
Sérfræðingar meðhöndla einnig PV með mergbælandi (hugsanlegu lyfjameðferð) lyfjum-hýdroxýurea, búsúlfan, 32p og, enn sem komið er, interferón - sem hamla umframframleiðslu blóðkorna. Mergbælandi meðferðir auka velferð sjúklings og eru talin hjálpa fólki með PV lengur.
Því miður eru sum þessara lyfja eins og klórambúcíl hætta á að valda hvítblæði.
Fyrir einstaklinga með PV sem eru í vandræðum með að þola eða meðhöndla ekki hýdroxýurea, fyrsti mergbælandi lyfið, var Jakafi samþykkt af FDA í desember 2014. Jakafi vinnur með því að hindra JAK-1 og JAK-2 ensímið sem er stökkbreytt hjá flestum með PV. Þessar ensím taka þátt í blóði og ónæmiskerfi, ferli sem eru óeðlilegar hjá fólki með PV.
Hjá 21 prósentum einstaklinga sem eru óþolandi eða svara ekki við hýdroxýurea, sýna rannsóknir að Jakafi lækkar milta stærð (lækkar mjaðmagigt) og dregur úr þörf fyrir blóðkekkju. Rannsóknir benda til þess að jafnvel með því að fá bestu valkostir í boði, hefði aðeins 1 prósent slíkra einstaklinga annars fengið slíkan ávinning. Til athugunar, Jakafi hafði áður verið samþykkt af FDA til að meðhöndla mergbólgu árið 2011. Helstu algengustu aukaverkanir Jakafi (sem FDA nefnist "aukaverkanir" er meðal annars blóðleysi, lág blóðflagnafjölda, sundl, hægðatregða og ristill.
Það skal tekið fram að eins og við á um önnur mergbælandi meðferð er óljóst hvort Jakafi muni hjálpa fólki að lifa lengur.
Ef þú eða einhver sem þú elskar hefur PV sem svarar ekki hýdroxýurea, þá er Jakafi efnilegur nýr meðferð. Fyrir afganginn af okkur, Jakafi táknar helsta hugmyndafræði um hvernig fleiri lyf verða þróuð áfram. Vísindamenn verða betri í að reikna út nákvæmlega hvaða aðferðir eru slegnir upp af sjúkdómum og miða á þessa meinafræði.
Heimildir:
"Meðferð fyrir vöðvavöðvandi æxli: hvenær, hvaða umboðsmaður og hvernig?" eftir HL Geyer og RA Mesa birt í Blood þann 12/4/2014.
Prchal JT, Prchal JF. 86. kafli. Polycythemia Vera. Í: Lichtman MA, Kipps TJ, Seligsohn U, Kaushansky K, Prchal JT. eds. Williams hematology, 8e . New York, NY: McGraw-Hill; 2010.