Nýr og væntanlegir meðferðarvalkostir fyrir frumflagnafæð

A endurskoðun á viðbótarmeðferð við meðferð

Eina læknandi meðferðin fyrir frumflagnafæð (PMF) er stofnfrumuígræðsla , en þessi meðferð er aðeins ráðlögð hjá sjúklingum með háa og meðalhættulega áhættu. Jafnvel í þessum hópi geta aldur og aðrir sjúkdómar aukið áhættuna í tengslum við ígræðslu, sem gerir það að verkum að það er minna en hugmyndarmeðferð. Þar að auki munu ekki allir sem eru með mikla og meðalhættulegan PMF hafa hentugan stofnfrumuígræðslu gjafa (samsvarandi systkini eða samsvarandi ótengdum gjafa).

Mælt er með því að fólk með litla áhættu PMF fá meðferð sem miðar að því að draga úr einkennum sem tengjast sjúkdómnum.

Kannski hefur læknirinn ráðlagt að ígræðsla sé ekki besti kosturinn fyrir þig, eða ekki er hægt að bera kennsl á neinn viðeigandi gjafa eða þú hefur ekki þolað aðra fyrstu meðferðarlotur fyrir PMF. Auðvitað gæti næsta spurning þín verið - hvaða aðrar meðferðarmöguleikar eru í boði? Sem betur fer eru mörg áframhaldandi rannsóknir að reyna að finna fleiri meðferðarmöguleika. Við munum endurskoða sum þessara lyfja stuttlega.

JAK2 hemlar

Ruxolitinib , sem er JAK2 hemill, var fyrsta markviss meðferð sem bent var á fyrir PMF. Mótun í JAK2 geninu hefur verið tengd þróun PMF.

Ruxolitinib er viðeigandi meðferð fyrir fólk með þessar stökkbreytingar sem geta ekki gengist undir stofnfrumnaígræðslu. Sem betur fer hefur það fundist gagnlegt jafnvel hjá fólki án JAK2 stökkbreytinga.

Það er í gangi rannsóknir sem leita að svipuðum lyfjum (öðrum JAK2 hemlum) sem hægt er að nota við meðferð á PMF auk þess að sameina ruxolitinib við önnur lyf.

Momelotinib er annar JAK2 hemill sem rannsakaður er til meðferðar við PMF. Í fyrstu rannsóknum kom fram að 45% þeirra sem fengu mómelótíníb höfðu lækkun á milta.

Um það bil helmingur þeirra sem rannsakað höfðu bætt blóðleysi þeirra og meira en 50 prósent voru fær um að stöðva blóðgjöf. Blóðflagnafæð (blóðflagnafæð) getur þróast og getur haft áhrif á verkun. Momelotinib verður borið saman við ruxolitinib í 3. stigs rannsóknum til að ákvarða hlutverk sitt við meðferð PMF.

Ónæmisbælandi lyf

Pómalídómíð er ónæmisbælandi lyf (lyf sem breyta ónæmiskerfinu). Það tengist þalidómíði og lenalídómíði. Almennt eru þessi lyf gefin með prednisóni (steralyf).

Talídómíð og lenalídómíð hafa þegar verið rannsakað sem meðferðarmöguleikar í PMF. Þótt þeir sjái bæði ávinning, er notkun þeirra oft takmörkuð af aukaverkunum. Pomalídómíð var þróað sem minna eitrað valkostur. Sumir sjúklingar hafa batnað blóðleysi en engin áhrif sáust í milta. Vegna þessa takmarkaða ávinnings eru áframhaldandi rannsóknir sem líta á að sameina polmalidomíð við önnur lyf eins og ruxolitinib til meðferðar á PMF.

Epigenetic Drugs

Epigenetísk lyf eru lyf sem hafa áhrif á tjáningu ákveðinna gena frekar en að breyta þeim líkamlega. Eitt flokkur þessara lyfja er hypómetýlerandi lyf, sem felur í sér azasitidín og decitabín.

Þessi lyf eru notuð til að meðhöndla mergbólguheilkenni . Rannsóknir á hlutverk azasitidíns og decitabíns eru í fyrstu stigum. Önnur lyf eru histón deacetlyasa (HDAC) hemlar eins og givinostat og panobinostat.

Everolimus

Everolimus er lyf sem flokkast sem mTOR kínasa hemill og ónæmisbælandi lyf. Það er FDA (matvæla- og lyfjaeftirlit) samþykkt til meðferðar við nokkrum krabbameinum (brjóst, nýrnafrumukrabbamein, taugakvillaæxli osfrv.) Og til að koma í veg fyrir líffæraígræðslu hjá fólki sem hefur fengið líffæraígræðslu (lifur eða nýru). Everolimus er tekið til inntöku.

Snemma rannsóknir benda til að það geti dregið úr einkennum, milta, blóðleysi, blóðflagnafjölda og fjölda hvítra blóðkorna.

Imetelstat

Imetelstat hefur verið rannsakað í nokkrum krabbameinum og mergbólgu. Í byrjun rannsókna hefur það valdið kæruleysi (látin merki og einkenni PMH) hjá sumum sem eru með PMF með mikilli áhættu.

Ef þú svarar ekki meðferð við fyrstu línu getur þú skráð þig í klínískri rannsókn og fengið aðgang að nýjum meðferðum. Eins og er, eru fleiri en 20 klínískar rannsóknir sem meta meðferðarmöguleika fyrir fólk með mergbólgu. Þú getur fjallað um þennan valkost við lækninn þinn.

> Heimildir:

> Cervantes F. Hvernig á að meðhöndla frumflagnafæð. Blóð. 2014; 124: 2635-2642.

> Geyer HL og Mesa RA. Meðferð fyrir vöðvavöðvandi æxli: hvenær, hver umboðsmaður og hvernig? Blóð. 2014; 124: 3529-3537.