Aðalblóðflagnafæð (PMF) er eitt af mörgum blóðsjúkdómum sem eru flokkaðir sem æxlisprótein. Neoplasma er skilgreind sem óeðlileg vexti vefja af völdum stökkbreytinga og getur verið flokkuð sem góðkynja (illkynja), illkynja eða illkynja. Myeloproliferative æxli eru yfirleitt góðkynja í upphafi, en með tímanum getur það orðið illkynja sjúkdómur (krabbamein).
Stökkbreytingin í PMF veldur vefiæxli (örnun) beinmergs. Þessi ör í beinmergið truflar eðlilega þróun blóðfrumna. Blóðleysi er algengasta rannsóknarstofnunin. Kyrningahvítblæði (hækkun á hvítum blóðkornum) og blóðflagnafæð (hækkun á blóðflagnafjölda) eru algeng en þegar sjúkdómurinn versnar getur blóðflagnafæð (blóðflagnafjöldi) komið fram. Splenomegaly (stækkun í milta) þróast þar sem milta verður annað vefsvæði blóðfrumnaframleiðslu.
Þarf allir meðferð?
Þó að dæmigerða fyrsta skrefið þitt gæti verið að kanna hugsanlega meðferðarmöguleika, mundu að ekki allir sem þurfa PMF þurfa meðferð. Meðferð fyrir PMF er ákvörðuð með áhættu á framvindu sjúkdóms og lifun í lifur.
Kerfi sem kallast DIPSS (Plus Dynamic International Prognostic Scoring System) skora notar upplýsingar um einstaklinginn eins og aldur, fjöldi hvítfrumna, blóðrauða, blóðrásarfrumna, tilvist einkenna, erfðafræði, blóðflagnafjölda og blóðgjöf þurfa að reikna út stig.
Með því að nota þetta kerfi má skipta fólki með PMF í fjórar spáflokkanir: lág áhætta, millistig-1 áhætta, millibili-2 áhætta og mikil áhætta. Miðgildi lifun nær frá rúmlega einu ári til sjúklinga með mikla hættu sjúkdóma í 15 ár hjá sjúklingum með litla sjúkdóma. PMF hjá fólki undir 60 ára aldri tengist betri horfur og miðgildi lifunar næstum tveimur árum í 20 ár.
Hematologists nota DIPPS Plus skora ásamt erfðafræðilegum stökkbreytingu einstaklingsins til að ákvarða meðferðaráætlun. Fólk með litla hættu sjúkdóma sem hafa ekki einkenni eru ekki meðhöndlaðar en fylgst náið með einkennum og versnun blóðleysi og / eða blóðflagnafæð. Ef einstaklingur fær einkenni (hita, þyngdartap, of mikil svitamyndun eða gríðarleg stækkun milta) eða blóðþrýstingsþörf, skal hefja meðferð. Blóðfrumnafleiðingar eru almennt gefin þegar blóðrauða er minna en 8 g / dl. Vegna þess að endurteknar rauð blóðkorn geta leitt til ofhleðslu járn, eru venjulega aðrar meðferðir reynt.
Meðferð einkenna
- Splenomegaly: Ef milta er verulega stækkað og veldur vandamálum (svo sem óþægindi, margar miltafrumur, aukin blóðflagnafæð), má nota hýdroxýurea lyfið til inntöku. Með þessari meðferð hefur um 40 prósent af fólki með PMF 50 prósent minnkað miltaþol sem varir um það bil eitt ár. Ef milta ekki svarar meðferð með hýdroxýurea getur verið krabbameinsvaldandi (skurðaðgerð fjarlægð milta).
- Blóðleysi: Blóðleysi í PMF má meðhöndla með ýmsum lyfjum eins og flúoxímesteróni, prednisóni eða danazól. Flúoxímesterón og danazól eru þekkt sem andrógen (sterahormón) sem virðast örva beinmergsframleiðslu. Ein helsta galli þessara lyfja er að þau tengjast karlkyns hormónum og geta valdið þroska líkamshárs, djúpra rödda eða aukinnar vöðvamassa. Einnig má nota talídómíð eða lenalídómíð (mynd af krabbameinslyfjameðferð) ásamt prednisóni.
Hátt eða miðlungsáhætta
Fólk með mikla og áhættuþætti getur þurft aðra meðferð. Það er skiljanlega erfitt að heyra að sjúkdómur þinn er meiri hætta á þekkingu á meðferðarmöguleikum getur hjálpað til við að draga úr áhyggjum og óttast að þú finnur fyrir.
- Hematopoietic stofnfrumnaígræðsla (HSCT eða beinmerg ígræðsla) : Þetta er eina læknandi meðferðin fyrir PMF en hefur verulegan áhættu. Ígræðsla ætti að eiga sér stað skömmu eftir greiningu áður en aðrar fylgikvillar eru þróaðar til að draga úr fylgikvillum. Sögulega hafa transplants verið takmarkaðir við fólk yngri en 60 ára sem hafa passað systkini gjafa (MSD) . Nýlegri nýfrumur hafa verið gerðar með samsvarandi ótengdum eða ósamræmi tengdum gjöfum.
- Ruxolitinib: Fólk með PMF og alvarlegar einkenni sem eru ekki frambjóðendur fyrir HSCT geta notað ruxolitinib. Ruxolitinib er lyf sem kallast týrósínkínasahemill, sérstaklega JAK2 hemill. JAK2 er algeng stökkbreyting í PMF en einnig er að finna í öðrum myleoproliferative æxli eins og fjölcythemia vera og nauðsynlegt blóðflagnafæð. Meðferð með ruxolitinib getur dregið úr milta, dregið úr einkennum (td þreytu, beinverkir) og dregið úr blóðleysi. Þrátt fyrir að þessi lyf miði við JAK2 stökkbreytingu, geta sjúklingar með aðrar stökkbreytingar einnig brugðist við.
Heimildir:
Teferri A. Spá um frumflagnafæð og stjórnun á frumufjölgun. Í: UpToDate, Post, TW (Ed), UpToDate, Waltham, MA, 2016.