Hvernig getur þú fengið samúðarkennd lyfjaeftirlit með rannsóknarlyfjum?
Hvað er átt við með miskunnsamlegri notkun lyfsins fyrir krabbameinssjúklinga? Hugsaðu um þessar spurningar:
Hvað gerist ef aðeins eina meðferð er rannsökuð sem gæti hjálpað þér, en þú uppfyllir ekki kröfur um kröfur um klínísk próf? Hvað ef þú hefur staðist allar aðrar meðferðir nema fyrir efnilegan meðferð sem ekki hefur verið samþykkt af FDA?
Þegar þetta gerist hefur FDA öryggisáætlun í stað. Þetta er kallað samrýmanleg notkun undanþágu eða aukin aðgang að rannsóknarlyfjum.
Hvað er merking og tilgangur "samúðargjarnan notkunar?"
Meðferð við lyfjameðferð vísar til notkunar rannsóknarlyfja (tilraunaefnis) eða lækningatæki (sem ekki hefur enn verið samþykkt af FDA) utan klínískrar rannsóknar til meðferðar þegar ekki er fyrir hendi neina aðra viðunandi meðferð. Fyrir samþykki FDA er ekki hægt að selja eða markaðssetja rannsóknarlyf í Bandaríkjunum.
Hvað er rannsóknar nýtt lyf (IND)? - Endurskoðun á klínískum rannsóknum og ferli samþykkis FDA
Áður en fjallað er um samkynhneigð fíkniefnaneyslu getur það hjálpað til við að taka öryggisafrit og lýsa ferli nýtt lyfja eða verklags eins og það er þróað og að lokum annaðhvort hafnað eða samþykkt með samþykki FDA til notkunar almennings. Fyrir þessa umræðu mun ég takmarka ferlið við lyfjameðferð einn.
Fyrsta skrefið sem vísindamenn nota til að meta hugsanlegt lyf felur í sér rannsóknir utan manna. Ný lyf í þessari stillingu eru prófuð á annaðhvort krabbameinsfrumur sem eru ræktaðir í fat í labbinu eða á öðrum dýrum, svo sem músum. Þegar þessar rannsóknir teljast nægilega heill, fer próf í mönnum þá í gegnum 3 stig í klínískum rannsóknum .
Klínískar rannsóknir í 1. áfanga eru gerðar á litlum fjölda fólks og eru hannaðar til að svara spurningunni: "Er lyfið öruggt?" Phase 2 rannsóknir eru næsta skref, sem ætlað er að svara spurningunni: "Er meðferðin að vinna?" Endanleg stig fyrir FDA samþykki (eða höfnun) er 3. stigs klínískar rannsóknir, prófanir sem notuð eru til að svara spurningunni: "Virkar meðferðin betri en venjuleg samþykkt meðferð eða með færri aukaverkunum?"
Með því að nota þessa atburðarás væri samhæft lyfjameðferð að nota lyf sem er á einum stigum klínískra rannsókna áður en FDA samþykki, en ekki sem þátttakandi í einum klínískum rannsóknum.
Hvenær gæti einhver fengið hæfileika til samkynhneigðrar neysluvarnar?
Helst geta krabbameinssjúklingar, sem kunna að njóta góðs af nýjum lyfjaleifum (IND), skráðir í virkri klínískri rannsókn sem er að læra það lyf . Að því fyrr segir að sumt fólk sem kann að njóta góðs af lyfinu sem er rannsakað gæti ekki passað við sérstakar viðmiðanir fyrir innritun í klínískri rannsókn vegna ástæðna eins og aldurs, fyrri meðferðar, árangursstöðu eða önnur skilyrði án aðstæðna. Í þessu tilfelli verður að uppfylla 2 viðmiðanir:
- Ekki skal vera fullnægjandi annarri meðferð til að greina, fylgjast með eða meðhöndla alvarlegan sjúkdóm, og
- Líkleg áhætta fyrir einstaklinginn úr rannsóknarlyfinu (eða aðferðinni) er ekki meiri en líkleg áhætta frá sjúkdómnum sjálfu.
Hvað er stækkað aðgengi að rannsóknarlyfjum?
Ef þú lesir í gegnum FDA skjöl gætir þú furða hvað munurinn er á milli aukinnar aðgangs og samrýmanlegrar notkunar undanþágu, eða ef þeir eru notaðir til skiptis. Svarið er að það eru 3 stig aukinnar aðgangs, með fyrstu vísbendingunni um notkun einstaklings sjúklingur. Þessar tiers eru:
- Notkun rannsóknarlyfja fyrir einstaka sjúklinga
- Meðalfjöldi sjúklingahópa (allt að 100), og
- Stærri hópar sjúklinga (meira en 100)
Kröfur um einstök aðgang að rannsóknarlyfjum til krabbameins
Eftirfarandi kröfur verða uppfylltar til að sækja um einstök aðgang:
- Lyfið (eða aðferðin) verður að vera til að greina, fylgjast með eða meðhöndla alvarleg veikindi.
- Sjúklingurinn verður að vera óhæfur fyrir áframhaldandi klínískum rannsóknum á lyfinu.
- FDA verður að ákvarða að samningslaus notkun undanþágunnar muni ekki trufla nein stig af áframhaldandi klínískum rannsóknum á lyfinu.
- Ekki skal vera fullnægjandi valkostur eða sambærileg meðferð fyrir sjúklinginn, eða sjúklingur getur ekki þola þessar aðrar meðferðir.
- Sjúklingur verður að hafa krabbameinsgreiningu þar sem rannsóknarlyf hefur sýnt fram á virkni. Með öðrum orðum, FDA verður að ákveða að það sé nóg vísbending um að lyfið sé öruggt og skilvirkt til að réttlæta notkun þess fyrir tiltekinn sjúkling.
- Sjúklingur verður yfirleitt með stöðluð meðferð sem ekki tekst.
- Lyfið verður að nota í alvarlegum eða lífshættulegum ástandi, þar sem áhættan af tilraunameðferðinni vegur þyngra en áhættan af meðferð. Með öðrum orðum er áhættan, þ.mt dauða, af tilraunameðferðinni talin vera minni en hætta á dauða af sjúkdómnum án meðferðar.
- Að fá lyfið felur í sér virkan þátttöku bæði læknis og sjúklinga
- Læknirinn verður að vera tilbúinn til að stjórna lyfinu og ljúka meðferð eftirlitsins
- Félagið sem gerir lyfið verður að samþykkja að veita lyfið (FDA getur ekki "neytt" félagið til að veita lyfið.) Ef félagið óskar eftir greiðslu fyrir lyfið, þarf sjúklingurinn að veita þessa greiðslu.
- FDA, eftir að hafa fengið umsóknina, mun taka ákvörðun um hvort ekki sé leyfilegt að nota undanþágu með samúð. Það er mikilvægt að hafa í huga að á meðan þetta hljómar eins og erfitt erfiðleikar, síðan 2009 hefur FDA samþykkt fjölmargar meirihluta ef rannsóknaraðferðir nýju lyfjaforrita sem hún hefur fengið .
Umsóknarferli fyrir samúðarkenndan notkun
Það eru 2 gerðir af forritum til að nota samúð. Þessir fela í sér:
- Neyðarnotkun - Í neyðartilvikum getur verið krafist í síma (eða annar fljótleg form samskipta) og FDA embættismaður getur veitt leyfi í síma til að hefja meðferð. Meðhöndlunarlæknirinn verður að fylgjast með þessu munnlegu leyfi með skriflegri rannsóknargreiningu um lyfjameðferð innan 15 daga frá munnlegri heimild FDA til að nota lyfið. (Ef ekki er nægur tími til að fá samþykki rannsóknarnefndar (IRB) í upphafi ástands, getur meðferð hafin án IRB samþykki svo lengi sem læknirinn tilkynnti lækninn um neyðarmeðferð innan 5 virkra daga.)
- Samþykkt notkun (aðgangur að einum sjúklingi) - Nema það er lífshættulegt neyðartilvik skal læknirinn ljúka nýju lyfjameðferðartilvikum. Þegar þetta forrit er afhent til FDA, hefur FDA 30 daga tímabil þar sem umsóknin er hægt að endurskoða og ákvörðun um staðfestingu eða afneitun. Hafðu í huga að oftast verður ákvörðunin deilt með læknandi lækni eins fljótt og auðið er.
(Þar sem þessar upplýsingar breytast með tímanum skaltu athuga FDA uppspretturnar sem eru skráðar neðst í þessari grein fyrir nýjustu upplýsingar.)
Það sem þú þarft að vita sem sjúklingur
Það eru nokkrir hlutir sem þarf að hafa í huga ef þú ert að íhuga notkun rannsóknarlyfja. Þessir fela í sér:
- Lyfið (eða aðferðin) getur haft alvarlega áhættu.
- Þar sem lyfið (eða aðferðin) hefur ekki enn verið samþykkt af FDA, er ekki vitað hvort rannsóknarlyfið sé betra en eða verra en venjulegt lyf. Þú getur ekki fengið neinar auka ávinning af lyfinu.
- Skammtíma aukaverkanirnar og langtíma aukaverkanir lyfsins eru enn ekki fullkomlega þekktar.
Ábyrgð doktorsins í samkynhneigðri notkun lyfsins
Þegar þú sækir um samkynhneigð, mun það vera læknirinn þinn (sá sem þú sérð sjálfur um umönnun) sem ber ábyrgð á umsókn, gjöf og skjölum um meðferð.
- Meðferðarlæknirinn verður að fylla út umsókn eins og lýst er hér að framan.
- Meðhöndlunarlæknirinn ber ábyrgð á því að leggja fram meðferðarsamning og sannprófa FDA með skýrslu um meðferðarniðurstöður, samantekt og aukaverkanir.
- Læknirinn sem annast meðferð er ábyrgur fyrir að fá lyfið frá framleiðanda / verktaki og að taka tillit til allra lyfja sem eftir eru eftir að meðferð er framkvæmd.
- Meðhöndlunarlæknirinn verður að samþykkja að fylgjast með sjúklingnum meðhöndla alla meðferðina og fylgja öllum leiðbeiningum og ábyrgðum þar sem hún tekur þátt í hlutverki rannsóknarmannsins fyrir þennan sjúkling.
Heimildir:
National Cancer Institute. Aðgangur að rannsóknarlyfjum. Uppfært 08/04/09. https://www.cancer.gov/about-cancer/treatment/drugs/investigational-drug-access-fact-sheet
Bandarísk matvæla- og lyfjaeftirlit (FDA). Stækkað aðgengi (samúðargjald). Uppfært 02/09/16. http://www.fda.gov/NewsEvents/PublicHealthFocus/ExpandedAccessCompassionateUse/ucm20080392.htm
Bandarísk matvæla- og lyfjaeftirlit (FDA). Aukin aðgang: Upplýsingar fyrir sjúklinga. Uppfært 03/03/16. http://www.fda.gov/ForPatients/Other/ExpandedAccess/ucm20041768.htm
Bandarísk matvæla- og lyfjaeftirlit (FDA). Stækkað aðgengi: Upplýsingar fyrir lækna. Uppfært 12/15/15. http://www.fda.gov/NewsEvents/PublicHealthFocus/ExpandedAccessCompassionateUse/ucm429624.htm
Bandarísk matvæla- og lyfjaeftirlit (FDA). IDE Early / Expanded Access. Uppfært 03/26/15. http://www.fda.gov/MedicalDevices/DeviceRegulationandGuidance/HowtoMarketYourDevice/InvestigationalDeviceExemptionIDE/ucm051345.htm