Hvernig er rannsóknir og þróun fyrir munaðarlaus lyf í vændum
Hvað er munaðarleysingjaefni og hvað er lyfjalyfið? Af hverju er rannsókn og þróun fyrir þessi lyf mikilvæg og hvað eru hindranirnar?
Hvað er munaðarleysingjalyf? - Skilgreining
Orphan lyf er lyf (lyfjafyrirtæki) sem er enn vanþróað vegna skorts á fyrirtæki til að finna lyfið arðbær. Oft ástæðan fyrir því að lyfið sé ekki arðbært er að tiltölulega fáir sem vilja kaupa lyfið vegi gegn rannsóknum og þróun sem þarf til að framleiða lyfið.
Í einföldu orðum eru munaðarlaus lyf þau fyrirtæki sem búast ekki við að gera mikið af peningum og staðsetja þær í staðinn fyrir lyf sem koma í peninga.
Hvers vegna sum lyf eru "munaðarlaus lyf"
Lyfjafyrirtæki og líftæknifyrirtæki eru stöðugt að rannsaka og þróa ný lyf til að meðhöndla læknisfræðilegar aðstæður og ný lyf koma oft á markað. Fólk sem þjáist af sjaldgæfum sjúkdómum eða sjúkdómum, á hinn bóginn, sér ekki sömu rannsóknir á lyfjameðferð vegna veikinda þeirra. Þetta er vegna þess að fjöldi þeirra er lítill og þannig er hugsanleg markaður fyrir ný lyf til að meðhöndla þessar sjaldgæfar sjúkdóma (almennt nefnt "munaðarlyf") einnig lítið.
Sjaldgæfar sjúkdómar eiga sér stað hjá minna en 200.000 einstaklingum í Bandaríkjunum eða minna en 5 af hverjum 10.000 einstaklingum í Evrópusambandinu. Ríkisstjórnarstofnanir í Bandaríkjunum og Evrópusambandinu hafa því gert ráðstafanir til að draga úr þessari mismun í þróun lyfja
Hvatningu til að auka þróun munaðarleysingja
Viðurkenna að fullnægjandi lyf við sjaldgæfum sjúkdómum hafi ekki verið þróaðar í Bandaríkjunum og að lyfjafyrirtækin myndu raunverulega eiga fjárhagslegt tjón í að þróa lyf við mjög sjaldgæfa sjúkdóma, en bandaríska þingið samþykkti lyfjaeinkenni eiturlyfja 1983.
The US Office of Orphan Product Development
Bandarísk matvæla- og lyfjaeftirlit (FDA) ber ábyrgð á því að tryggja öryggi og skilvirkni lyfja á markaðnum í Bandaríkjunum.
FDA stofnaði skrifstofu orphan Product Development (OOPD) til að hjálpa við að þróa munaðarlaus lyf (og önnur lyf fyrir sjaldgæfar sjúkdóma), þar á meðal að bjóða upp á rannsóknarstyrkir.
Orphan lyf, eins og önnur lyf, þarf enn að finna öruggt og árangursríkt með rannsóknum og klínískum rannsóknum áður en FDA samþykkir markaðssetningu þeirra.
The 1983 US Orphan Drug Act
The Orphan Drug Act býður upp á hvata til að hvetja fyrirtæki til að þróa lyf (og önnur lyf) fyrir smærri mörkuðum einstaklinga með sjaldgæfa sjúkdóma (í Bandaríkjunum eru 47 prósent sjaldgæfra sjúkdóma sem hafa áhrif á færri en 25.000 manns). Þessar hvatningar eru ma:
- Federal skattheimildir fyrir rannsóknirnar (allt að 50 prósent af kostnaði) til að þróa munaðarlaus lyf.
- A tryggð 7 ára einokun á sölu lyfja fyrir fyrsta fyrirtækið til að fá markaðsleyfi FDA um tiltekið lyf. Þetta á aðeins við um samþykktan notkun lyfsins. Annar umsókn um annan notkun gæti einnig verið samþykkt af FDA, og félagið hefði eingöngu markaðsréttindi fyrir lyfið til þessarar notkunar eins og heilbrigður.
- Afsal frá umsóknargjöldum um lyfjamála og árleg FDA vörugjöld.
Áður en lög um munaðarlyf voru lögð voru fáir munaðarlaus lyf til að meðhöndla sjaldgæfar sjúkdóma.
Frá lögum hefur meira en 200 munaðarlaus lyf verið samþykkt af FDA til markaðssetningar í Bandaríkjunum
Áhrif lyfja um slysalyf í lyfjum í Bandaríkjunum
Frá því að lögum um munaðarlyf tóku gildi 1983, hefur það verið ábyrgur fyrir þróun margra lyfja. Árið 2012 voru að minnsta kosti 378 lyf sem hafa verið samþykkt í gegnum þetta ferli og fjöldinn heldur áfram að klifra.
Dæmi um lyf í boði vegna lyfja um munaðarleysingjahæfni
Meðal lyfja sem hafa samþykkt eru þau svo sem:
- Adrenókorticotropic hormón (ACTH) til meðhöndlunar á börnum
- Tetrabenzín til að meðhöndla chorea sem kemur fram hjá fólki með Huntington-sjúkdóma
- Ensímuppbótarmeðferð fyrir þá sem eru með glýkógen geislun, Pompe sjúkdóm
International Research and Development for Orphan Drugs
Eins og bandaríska þingið hefur ríkisstjórn Evrópusambandsins (ESB) viðurkennt þörfina á að auka rannsóknir og þróun munaðarlausra lyfja.
Nefnd um lyf á sjúkrahúsi
Lyfjastofnun Evrópu (EMEA) stofnað árið 1995 er ábyrgur fyrir því að tryggja öryggi og verkun lyfja á markaði í ESB. Það samanstendur af vísindalegum auðlindum 25 aðildarríkja ESB. Á árinu 2000 var nefndin um munaðarlyf (COMP) stofnuð til að hafa umsjón með þróun munaðarlausra lyfja í ESB.
Reglugerð um munaðarlyf
Reglugerð um sjúklingslyf, sem samþykkt var af Evrópuráðinu, veitir hvati til að þróa munaðarlaus lyf (og önnur lyf við sjaldgæfum sjúkdómum) í ESB, þar á meðal:
- Úrskurður gjalda vegna markaðsleyfisferlis.
- A tryggð 10 ára einokun á sölu lyfja hjá fyrsta fyrirtækinu til að fá markaðsleyfi fyrir lyfjaeftirlit í EMEA. Þetta á aðeins við um samþykktan notkun lyfsins.
- Markaðsleyfi bandalagsins - Miðlæg aðferð við markaðsleyfi sem nær til allra aðildarríkja ESB.
- Bókunaraðstoð, sem þýðir að veita vísindalegum ráðgjöf til lyfjafyrirtækjanna um ýmsar prófanir og klínískar rannsóknir sem nauðsynlegar eru til að lyfið verði þróað.
Reglugerðin um munaðarlaus lyf hefur haft sömu jákvæð áhrif í ESB, sem ólögmætalögin höfðu í Bandaríkjunum, aukin þróun og markaðssetningu munaðarleysingja í mjög sjaldgæfum tilvikum.
Botn lína á lögum um munaðarlyf
Á þeim tíma er mikil umdeild á lögum um munaðarlyf, þar sem þörf er á meðhöndlun sjaldgæfra sjúkdóma á annarri hlið mælikvarða og spurningar um sjálfbærni hins vegar. Sem betur fer hafa þessar aðgerðir, bæði í Bandaríkjunum og Evrópu, aukið vitund um marga sjaldgæfa sjúkdóma, sem þegar þau eru saman eru ekki öll þau sjaldgæf.
Heimildir:
Herder, M. Hvað er tilgangur lyfjalyfjalaga? . PLoS Medicine . 2017. 14 (1): e1002191.
Murphy, S., Puwanant, A., and R. Griggs. Óæskileg áhrif af munaðarleysingafræðilegu vöruheiti til sjaldgæfra taugasjúkdóma. Annálum Neurology . 2012. 72 (4): 481-490.
Bandarísk matvæla- og lyfjaeftirlit. Tilnefna munaðarlausa vöru: Lyf og líffræðileg vörur. Uppfært 05/02/16. https://www.fda.gov/forindustry/developingproductsforrarediseasesconditions/howtoapplyfororphanproductdesignation/default.htm