Efnilegur nýr meðferðir
Hingað til er engin lækning fyrir blöðrubólga (CF), en vísindamenn vinna hart að því að finna einn. Vísindamenn eru nærri núna en nokkru sinni áður. Undanfarin tvo áratugi hefur mikill fjöldi rannsókna leitt til þróunar margra nýrra lyfja og meðferða sem hafa verulega bætt lífslíkur og lífsgæði. Allt þetta hefur opnað dyrnar fyrir nýjar rannsóknir sem gætu leitt til lækninga.
Eftirfarandi eru bara nokkrar af hugsanlegum lækningum sem eru að læra.
Genameðferð
Árið 1989 uppgötvaði genið sem veldur því að það valdi truflun á blöðruhálskirtli: CFTR genið . Þessi uppgötvun var spennandi fyrir CF samfélagið. Margir töldu að uppgötvunin myndi leiða til lækninga í gegnum genameðferð.
Því miður, það hefur ekki gerst ennþá, en ekki fyrir skort á að reyna. Fjölmargar rannsóknir hafa verið gerðar til að reyna að leiðrétta erfðagalla en enginn hefur gengið vel. Stærsta vandamálið með genameðferð hingað til hefur verið að finna vigur sem getur í raun borið leiðrétt gen til frumna.
Það getur samt verið von um genameðferð, þó. Í júlí 2009 höfðu hópur vísindamanna við Háskólann í Norður-Karólínu í Chapel Hill mjög góðan árangur með því að nota kalt veiru sem vigur til að flytja genið í rannsóknum á lungvef. Rannsóknarhópurinn vinnur nú að því að draga úr köldu veirunni þannig að hægt sé að prófa meðferðina hjá sjúklingum með blöðrubólga.
VX-770
VX-770 er lyf sem prófað er af Vertex Pharmaceuticals hjá sjúklingum með blöðruhálskirtli sem hafa að minnsta kosti eitt eintak af G551D stökkbreytingum. Lyfið getur í raun verið hægt að miða við galla í CFTR geninu og endurheimta hæfni sína til að opna klóríðrásir, þannig að saltið flæði inn og út af frumunum rétt.
Ólíkt genameðferð myndi VX-770 ekki skipta um gallaða genið. Frekar, ef árangursríkur, VX-770 myndi gera við vandamálið í núverandi geni.
VX-809
VX-809 er annað lyf sem prófað er af Vertex Pharmaceuticals hjá fólki sem hefur tvær eintök af ΔF508-CFTR stökkbreytingum. Það er svipað og VX-770 þar sem það gæti verið hægt að fá salt sem flæðir í gegnum frumurnar almennilega, en það virkar svolítið öðruvísi. Ef það virkar eins og vísindamenn vona að það muni, myndi VX-809 opna klóríðrásir með því að færa CFTR próteinið á réttan stað á frumuhimnuhimnu.
Miglustat
Miglustat er lyf sem framleitt er af Actelion Pharmaceuticals sem er þegar notað til að meðhöndla aðra sjúkdóma, en það er nú rannsakað til notkunar hjá sjúklingum með blöðruhálskirtli sem hafa tvær eintök af ΔF508-CFTR stökkbreytingum. Rannsóknin er lítil (samanstendur af aðeins 15 þátttakendum), en hingað til hefur niðurstöðurnar verið efnilegar. Miglustat hefur getað snúið við CFTR galla og endurheimt eðlilega virkni við frumur.
Ataluren
Ataluren, sem einu sinni var kallað PTC124, er könnuð af PTC Therapeutics sem hugsanleg lækning hjá fólki með CF sem hefur stökkbreytingar. Í stökkbreytingum, birtist hluti af "gibberish" kóða innan venjulegs kóða í CFTR geninu.
The bullskóði virkar eins og stöðvunarmerki og kemur í veg fyrir að frumurnar lesi hvaða kóða sem gerist eftir það. Ataluren gæti verið hægt að leiðrétta þetta vandamál með því að hjálpa frumunum að hunsa stöðvunarmerkið og halda áfram að lesa kóðann sem gerist eftir það og endurheimta þannig eðlilega virkni við frumurnar.
> Heimildir:
> C. Norez, F. Antigny, S. Noel, C. Vandebrouck, F. Becq. "CF Respiratory Epithelial Cell, sem meðhöndlað er með Miglustat, tekur á móti ekki CF-svipaðri fóstur". American Journal of Respiratory Cell og Molecular Biology . Ágúst 2009.
> Cystic fibrosis Foundation. Júní 2009. Lyfjaþróunarleiðsla. 24. júlí 2009.
> Zhang L, Button B, Gabriel SE, Burkett S, Yan Y, o.fl. 2009 "CFTR Afhending til 25% af frumuhimnufrumum endurheimtir venjulegan hraða flutninga á slímhimnubólgu í þvagblöðruhálskirtli". PLoS Biol 7 (7): e1000155. Doi: 10.1371 / journal.pbio.1000155. 24. júlí 2009.