Myelodysplastic heilkenni, eða MDS, inniheldur margs konar mismunandi sjúkdóma sem hafa áhrif á beinmergsvirkni. Beinmerg gerir ný rauð blóðkorn, hvítfrumur og blóðflögur fyrir storknun, svo slæmt marrow virka getur leitt til blóðleysi, lágfrumnafjölda og önnur vandamál.
Helstu áhyggjuefni með stoðkerfi eru: a) þessi lágmarkshlutfall og öll tengd vandamál; og b) möguleikinn á því að þróa krabbamein í krabbameini - bráða mergbólga eða AML.
Mismunandi gerðir af stoðkerfum eru meðhöndlaðar mjög á annan hátt. Ekki eru allar MDS meðferðir viðeigandi fyrir alla sjúklinga með stoðkerfi. Valkostir fyrir MDS meðferð eru stuðningsmeðferð, lágþrýstingsmeðferð, háþrýstingsmeðferð og / eða klínískar rannsóknir.
Meðhöndlun
Þegar þú rækir MDS meðferðaráætlunina við lækninn, geta svokölluð sjúkdómsþættir verið mjög mikilvægar. Dæmi um sjúklinga sem tengjast þættinum eru eftirfarandi:
- Hvernig varst þú með daglegu starfi áður en sjúkdómseinkenni voru gefin út?
- Aðrar sjúkdómar sem þú hefur
- Þinn aldur
- Fjármagnskostnaður af ýmsum meðferðum
- Hvaða áhættu með meðferð er viðunandi fyrir þig
Einkenni sérstaks forms MDS eru einnig mjög mikilvægar. Dæmi um sérstaka eiginleika og niðurstöður eru eftirfarandi:
- Merki og niðurstöður erfðafræðilegrar prófunar á beinmerg þínum, sem hjálpa til við að ákvarða valkostina sem eru í boði fyrir þig, líkurnar á því að MDS þín muni þróast í hvítblæði og hvaða niðurstöður gætu búist við með ákveðnum meðferðum.
- Hvernig MDS þín hefur áhrif á fjölda heilbrigtra blóðkorna í blóðinu þínu
- Hversu alvarleg sjúkdómurinn þinn er hvað varðar fjölda óþroskaðra "sprengja" frumna í merg þínum
Markmið þín fyrir það sem þú vilt fá úr meðferðinni er einnig þáttur í áætluninni. Dæmi um mismunandi meðferðarmörk eru eftirfarandi:
- Bara að líða betur
- Takmarkaðu þarfir þínar til að fá svo mörg blóðgjöf
- Bæta blóðleysi , daufkyrningafæð og blóðflagnafæð
- Náðu fyrirgefningu
- Lækna stýrð útgjöld þín
Horfa og bíddu
Fyrir sjúklinga sem eru með lágskammta blóðþurrðarsjúkdóma, eins og þau eru ákvörðuð af alþjóðlegu vísbendingarkerfi, eða IPSS og stöðugum blóðþéttni (CBC) , er stundum besta nálgunin við meðferð eftirlit og stuðning eftir þörfum.
Í þessu tilfelli verður þú að fylgjast með breytingum á merg þínum sem gætu bent til framvindu sjúkdómsins. Reglulegir CBCs, auk beinmergs aspirat og lífsýni geta verið hluti af vöktun.
Stuðningsmeðferð
Stuðningsaðferð vísar til meðferða sem notuð eru til að meðhöndla og stjórna stýrðri stoðkerfinu; Þessar meðferðir geta mjög bætt ástand einstaklingsins, en þeir hætta að í raun ráðast á frumurnar sem veldur MDS.
Transfusions
Ef blóðkornin byrja að falla og þú finnur fyrir einkennum gætir þú fengið góðan blóðgjöf blóðfrumna eða blóðflagna. Ákvörðun um blóðgjöf mun ráðast af öðrum læknisfræðilegum aðstæðum sem þú hefur og hvernig þér líður.
Járnhleðsla og þvagsmeðferð
Ef þú byrjar að krefjast margra blóðgjafar í hverjum mánuði gætirðu verið í hættu á að fá ástand sem kallast of mikið af járni.
Hátt magn járns í blóðfrumnafrumum getur valdið aukningu á járnvörum í líkamanum. Slík hár járn getur í raun skaðað líffæri þína.
Læknar geta meðhöndlað og komið í veg fyrir að of mikið af of mikið af járni sé notað með lyfjum sem kallast járn chelators, sem felur í sér inntöku, deferasirox (Exjade) eða innrennsli sem kallast deferoxamín mesýlat (Desferal). Hagnýtar leiðbeiningar af alþjóða krabbameinsnetinu, eða NCCN, bjóða upp á viðmiðanir sem læknirinn getur notað til að ákveða hvort þú þarft járnskelatameðferð.
Vaxtarþættir Vissir einstaklingar með blóðleysi blóðleysi geta haft hag af því að fá vaxtarþætti lyfja sem kallast rauðkornavaka örvandi lyf eða prótein (ESA).
Dæmi um ESA eru epóetín alfa (Eprex, Procrit eða Epogen) eða lengri verkunar darbepoetin alfa (Aranesp). Þessi lyf eru gefin sem inndæling í fitusveppinn (undir húð). Þó að þessi lyf séu ekki hjálpsamur fyrir alla sjúklinga með krabbamein í meltingarvegi, geta þeir hjálpað til við að koma í veg fyrir blóðgjafir í sumum.
Læknirinn gæti boðið þér að byrja á þvagræsilyfjum , svo sem G-CSF (Neupogen) eða GM-CSF (hvítblæði) , ef fjöldi hvítra blóðkorna verður lágt vegna MDS þinnar. Þyrpingarþættir hjálpa til við að auka líkamann til að framleiða fleiri sjúkdóma sem berjast gegn hvítum blóðkornum sem kallast daufkyrninga. Ef fjöldi hlutleysiskyrninga er lágt ertu í meiri hættu á að mynda hættulegan sýkingu. Gefðu gaum að einhverjum merki um sýkingu eða hita og sjáðu heilbrigðisstarfsmann eins fljótt og auðið er ef þú hefur áhyggjur.
Lágþrýstingsmeðferð
Meðferð með lágþéttni vísar til notkunar krabbameinslyfjameðferðar með lágan styrkleika eða lyf sem eru þekkt sem líffræðileg svörun. Þessar meðferðir eru aðallega veittar í göngudeildum, en sum þeirra geta þurft stuðningsmeðferð eða einstaka sjúkrahúsa eftir það, til dæmis til að meðhöndla smitandi sýkingu.
Epigenetic Therapy
Hópur lyfja sem kallast hýdrómetýlerandi eða demetýlerandi lyf eru nýjasta vopnin í baráttunni gegn stoðkerfum.
Azacitidin (Vidaza) hefur verið samþykkt af FDA til notkunar í öllum flokkum fransk-amerísk-bresku (FAB) og öllum IPSS áhættuhópum MDS. Þetta lyf er almennt gefið sem inndæling undir húð í 7 daga í röð, á 28 daga fresti í að minnsta kosti 4-6 lotum. Rannsóknir á azasitidíni hafa sýnt svörunarhlutfall sem nemur 60 prósentum, með um 23 prósentum til að fá hluta eða fullnægjandi losun sjúkdómsins. Azacitidín veldur oft upphafsföllum blóðfrumna sem ekki má batna fyrr en eftir fyrstu eða tvær lotur.
Önnur gerð af metýlmótefnandi lyfjum sem notuð er við meðferð við MDS er decitabin (Dacogen). Mjög svipuð í uppbyggingu azasitidíns, það er einnig FDA samþykkt fyrir allar gerðir af stoðkerfum. Meðferðaráætlunin tengdist almennt eituráhrifum með litlum styrkleika og er því einnig talið vera lágþrýstingsmeðferð. Decitabin má gefa í bláæð eða undir húð. Ein rannsókn þar sem decitabin var gefin í bláæð í 5 daga sýndi fullan hjartasjúkdóm um tæp 40%. Aðrir skammtar eru skoðaðar.
Ónæmisbælandi meðferð og breytingar á líffræðilegum svörum
Í krabbameinssjúkdómum eru rauð blóðkorn, hvít blóðkorn og blóðflagna drepnir eða deyja áður en þeir eru þroskaðir nóg til að losna úr beinmerginu í blóðrásina. Í sumum tilfellum eru eitilfrumur (gerð hvít blóðkorna) ábyrg fyrir þessu. Fyrir þá sjúklinga getur verið árangursríkt að nota meðferð sem hefur áhrif á ónæmiskerfið.
Lyfjameðferð, lítilli styrkleiki (líffræðileg svörunarbreytingar) eru meðal annars gegn blóðkornaglóbúlín (ATG), cýklósporín, talidímíð, lenalídómíð, hvítfrumuræktarþáttur viðtaka samruna prótein og vítamín D hliðstæður. Allir þessir hafa sýnt að minnsta kosti sumar í snemma rannsóknum, en margir þurfa í klínískum rannsóknum að skilja skilvirkni í mismunandi gerðum af stoðkerfum.
Fólk sem hefur ákveðna tegund af stoðkerfi sem kallast 5q heilkenni, þar sem erfðagalla er í litningi 5, getur haft svörun við lyfinu sem kallast lenalídómíð (Revlimid). Venjulega er lenalídómíð notað hjá sjúklingum með lág eða miðlungsmikil IPSS áhættuþrep sem eru háð blóðflagnafæðingu. Í rannsóknum á lenalídómíði höfðu margir sjúklingar dregið úr kröfum um blóðgjöf - næstum 70 prósent, í raun - en hélt áfram að upplifa lágt blóðflagnafæð og daufkyrningafjölda. Ávinningurinn með því að meðhöndla hærra áhættuþrep, eða undirgerðir annað en 5q heilkenni með lenalídómíði, eru enn í rannsókn.
Háþrýstingsmeðferð
Lyfjameðferð
Vissir sjúklingar með hærri áhættuþátttöku, eða FAB gerðir RAEB og RAEB-T, má meðhöndla með mikilli krabbameinslyfjameðferð. Þessi krabbameinslyfjameðferð, sú sama gerð sem notuð er við meðferð á bráðum mergbólgu (AML), stefnir að því að eyðileggja íbúa óeðlilegra frumna í beinmerg sem leiðir til krabbameinslyfja.
Þótt krabbameinslyfjameðferð gæti verið gagnleg hjá sumum sjúklingum með krabbamein í meltingarvegi, er mikilvægt að íhuga að eldri sjúklingar með aðra sjúkdóma standa frammi fyrir viðbótaráhættu. Hugsanlegar ávinningur af meðferðinni skal vega þyngra en áhættan.
Rannsóknir eru í gangi til að bera saman niðurstöður mikillar krabbameinslyfjameðferðar á azacitidín eða decitabíni.
Stofnfrumnaígræðsla
Sjúklingar með háan áhættu IPSS MDS geta hugsanlega náð lækningu á sjúkdómnum með ósamgena stofnfrumnaígræðslu . Því miður takmarkar áhættueinkenni þessarar málsmeðferðar notkun þess. Reyndar getur ósamgena stofnfrumnaígræðsla fengið meðferðartengdan dauðsfalla allt að 30%. Þess vegna er þessi meðferð venjulega aðeins notuð hjá yngri sjúklingum sem eru í góðu heilsu.
Núverandi rannsóknir eru að rannsaka hlutverk non-myeloablative svokallaða "lítill" ígræðslu hjá eldri sjúklingum með MDS. Þrátt fyrir að þessar tegundir ígræðslu hafi jafnan verið talin vera eins og árangursríkar en venjulegar ígræðslur, getur minnkað eituráhrif gerðu þeim möguleika fyrir sjúklinga sem ella væri óhæfir.
Samantekt:
Vegna mismunandi tegundir af stoðkerfum og mismunandi tegundum sjúklinga er engin meðferð með öllum stærðum. Því er mikilvægt fyrir sjúklinga með krabbameinssjúkdómum að ræða alla valkosti með heilbrigðisstarfsmönnum sínum og finna meðferð sem mun veita þeim bestu ávinninginn með minnsta kosti eiturverkunum.
Klínískar rannsóknir með nýrri meðferðum fyrir stoðkerfi eru í gangi, svo vertu með. Til dæmis er ruxolitinib (Jakafi) að rannsaka til meðferðar hjá sjúklingum með lágskammta eða millistigs-1 áhættuþætti.
Heimildir:
Greenberg PL, Attar E, Bennett JM, o.fl. Myelodysplastic Syndromes: Klínískar leiðbeiningar í krabbameini. JNCCN. 2013; 11 (7): 838-874.
Kantarjian H, O'Brien S, Giles F, et al. Decitabin lágskammtaáætlun (100 mg / m2 / námskeið) í myelodysplastic heilkenni (MDS). Samanburður á 3 mismunandi skömmtum. Blóð. 2005; 106 abstrakt. Skuldbinding 2522.
Malcovati L, Hellström-Lindberg E, Bowen D, et al. Greining og meðferð á frumumæxlisheilkenni í fullorðnum: tilmæli frá evrópskum blóðsykursneti. Blóð . 2013; 122 (17): 2943-2964.
Nimer, S. "Myelodysplastic Syndromes" Blood maí 2008. 111: 4841-4851.
Scott, B., Deeg, J. "Myelodysplastic Syndromes" Annual Review of Medicine 2010. 61: 345-358.