Lyfjaleiðsla samanstendur af hópi lyfja sem eru í þróun á hverjum tíma af ýmsum lyfjafyrirtækjum. Fíkniefni í leiðslu fara í gegnum 4 meginstig: uppgötvun, forklínískar, klínískar rannsóknir og markaðssetning (sem kemur fram eftir samþykki).
Það eru um 5.000 lyf í þróun í dag í Bandaríkjunum einum fyrir mismunandi aðstæður.
Vísindamenn leitast við að þróa lyf fyrir sjúklinga sem hafa ófullnægjandi þarfir. Samkvæmt PhRMA (lyfjafræðilegum rannsóknum og framleiðendum Ameríku), "Árið 2014 samþykkti bandarískur matvæla- og lyfjaeftirlit 51 nýjar lyf á fjölmörgum sjúkdómssvæðum. Fjörutíu og einn af þessum samþykki voru miðstöð lyfsins Mat og rannsóknir (CDER) hjá FDA, hæsti fjöldi síðan 1996. Meðal CDER samþykkis voru 41 prósent auðkennd sem fyrsta flokks lyf, sem þýðir að þeir nota einstakt verkunaraðgerð til að meðhöndla sjúkdómsástand sem er frábrugðið öllum önnur samþykkt lyf. "
Þróun liðagigtarlyfja
Frá og með 1998, þegar Enbrel (etanercept) var fyrsta líffræðilegt lyfið sem markaðssett var fyrir iktsýki , breyttu líffræðilegir DMARDs (líffræðileg sjúkdómsbreytileg lyf gegn gigtarlyfjum) meðferðarlöndunum fyrir fólk sem býr við sjúkdómnum. Með því að miða á sértæka sameindir og frumur sem taka þátt í framvindu iktsýki, hafa líffræðilegir DMARD og nýrri DMARD, þekktur sem JAK hemlar, batnað horfur fyrir marga sjúklinga og gert kleift að klínískar kvaðir séu fyrir sumum.
Nokkrir líffræðilegir DMARDs hafa verið samþykktar og markaðssettar á árunum eftir samþykki Enbrels. Enbrel er TNF hemill . Önnur dæmi um TNF-hemla sem eru markaðssett eru Remicade (infliximab), Humira (adalimumab), Cimzia (certolizumab pegol) og Simponi (golimumab). Það hefur verið viðurkennt einn JAK hemill, árið 2012, sem heitir Xeljanz (tofacitinib) .
Fleiri DMARDs eru í þróun.
Líffræðilegu DMARD-flokkarnir eru stórar sameindarprótein sem verða að sprauta eða gefa inn. JAK hemlar eru litlar sameindir prótein sem eru gefin til inntöku (með munn).
Árið 2014 greint PhRMA að 92 lyf voru á mismunandi stigum þróunar fyrir sjúkdóma og sjúkdóma í stoðkerfi . Af þeim voru 55 þróaðar til meðferðar á iktsýki. Það er lyf sem ná til 3. stigs klínískra rannsókna sem eru mestu athyglisverðar. Fasa 3 prófanir fela yfirleitt yfir 1.000 sjúklinga í því skyni að sanna öryggi og skilvirkni. Niðurstöðurnar eru kynntar til FDA um endanlegt lyfjagreiðslu.
Hvað er í leiðslunni?
Baricitinib er JAK hemill í þróun í gegnum Eli Lilly. Ef það er samþykkt, mun Baricitinib vera annar JAK hemill samþykktur. Baricitinib blokkar JAK1 og JAK2. Meðferð með JAK hemlum er ætluð fullorðnum með miðlungsmikil til alvarlegan, virkan iktsýki sem hefur ekki fengið ófullnægjandi svörun við metotrexati eða sem þolir ekki metotrexat. Baricitinib hefur 65 prósent líkur á samþykki, samkvæmt einum sérfræðingi. Ef það er samþykkt, er gert ráð fyrir að vera samkeppnishæf gegn keppinautum sínum Xeljanz, allt eftir verðlagningu.
Sarilumab er IL-6 hemill sem þróuð er af Sanofi / Regeneron. Það eru nokkur fasa 3 rannsóknir í gangi fyrir sarilumab. Í einni af rannsóknunum var sarilumab auk metotrexats árangursríkari fyrir sjúklinga með miðlungsmikil til alvarleg iktsýki en metotrexat eitt sér, án þess að skýra áhyggjur af öryggi. Þetta lyf, ef það er samþykkt, mun keppa við annan IL-6 hemil, Actemra (tocilizumab).
Secukinumab er IL-17 hemill sem þróuð er af Novartis Pharmaceuticals. Secukinumab er ætlað sjúklingum með iktsýki sem höfðu ófullnægjandi svörun við TNF hemlum eða sem ekki þoldu meðferð með TNF hemlum.
Það er engin önnur lyf sem er markmið IL-17 í bólguferlinu .
Annar fyrirhuguð eiturlyf, Johnson & Johnson sirukumab, var neitað samþykki FDA í september 2017. Það er miðað við sömu leið og ACTEMRA (IL-6), sem hjálpar til við að minnka bólgu. Hins vegar nefndi FDA "ójafnvægi" í fjölda dauðsfalla fólks sem tók lyfið samanborið við lyfleysu í rannsóknum, stöðu sem upphaflega var lýst í FDA ráðgjafarnefndinni tilmæli .
Biosimilars
Það eru einnig nokkrar kvikmyndir í þróun. Amgen er að þróa ABP 501, sem er líkt og Humira. Boehringer Ingelheim Pharmaceuticals er að þróa BI 695500 sem Rituxan (rituximab) biosimilar. Coherus Biosciences er að þróa CHS-0214 sem Enbrel biosimilar. Það er áhyggjuefni um jafngildi biosimilar vörur til upprunalegu lyfsins, svo og FDA samþykki ferli fyrir biosimilars.
> Heimildir:
> FDA Briefing Document. Ráðgjafarnefnd um gigtarlyf.
> PhRMA.2015 Profile. Lyfjafræðileg rannsóknarstofa.
> Regeneron og Sanofi kynna niðurstöður úr lykilfasa 3 Rannsókn á Sarilumab hjá American College of Reumatology Annual Meeting. 8. nóvember 2015.
> Réttleiki nýrnaflagna (RA). 11. desember 2014.