Leigh er sjúkdómurinn

Erfðir efnaskiptaeinkenni

Leigh-sjúkdómur er arfgengur efnaskiptasjúkdómur sem skemmir miðtaugakerfið (heila, mænu og sjóntaugakerfi). Leigh-sjúkdómurinn stafar af vandamálum í hvatberum, orkustöðvarnar í frumum líkamans.

Erfðabreyting sem veldur Leighs sjúkdómnum er hægt að erfa á þremur mismunandi vegu. Það getur verið arfleitt á X (kvenkyns) litningi sem erfðafræðilega skort ensíms sem kallast pyruvat dehýdrógenasa flókið (PDH-Elx).

Það getur verið arfgengt sem sjálfsvaldandi ástand sem hefur áhrif á samsetningu ensíms sem kallast cýtókróm-c-oxidasa (COX). Það getur einnig verið arft sem stökkbreyting í DNA í frumu hvatberum.

Einkenni

Einkenni Leighs sjúkdóms hefjast venjulega á milli 3 mánaða og 2 ára. Þar sem sjúkdómurinn hefur áhrif á miðtaugakerfið geta einkennin verið:

Þar sem Leigh sjúkdómurinn versnar með tímanum geta einkennin verið:

Greining

Greining á Leigh-sjúkdómnum byggist á einkennum barnsins eða barnsins.

Próf kann að sýna skort á pyruvatdehýdrógenasa eða mjólkursýrublóðsýringu. Einstaklingar með Leigh-sjúkdóma geta haft samhverfar blettir af skemmdum í heila sem kunna að uppgötva með heilaskönnun. Í sumum einstaklingum getur erfðafræðileg próf reynt að greina tilvist erfðabreytinga.

Meðferð

Meðferð með Leighs sjúkdómum inniheldur yfirleitt vítamín eins og tiamín (vítamín B1). Aðrar meðferðir geta haft áhrif á þau einkenni sem eru til staðar, svo sem lyf við flogaveiki eða hjarta- eða nýrnaleyfi. Líkamleg, atvinnu- og málþjálfun getur hjálpað barninu að ná til þroskaþroska sinna.

Heimildir:

> "NINDS Leigh's Disease Information Page." Sjúkdómar. 13. febrúar 2007. Stofnunar um taugasjúkdóma og heilablóðfall.

> "Leigh's Disease." Index of Sjaldgæfar Sjúkdómar. 17. desember 2007. Stjórnarskrá fyrir sjaldgæfar sjúkdómar.

> Macnair, Trisha. "Leigh er sjúkdómur." BBC Heilsa. Júlí 2006.